3月14日，港股創新藥企基石藥業-B(02616)宣布，選擇性RET抑制劑普吉華?(普拉替尼膠囊)的擴展適應癥申請已經獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準。該項擴展適應癥包括需要系統性治療的晚期或轉移性轉染重排(RET)突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統性治療且放射性碘難治(如果放射性碘適用)的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌(TC)成人和12歲及以上兒童患者的治療。

據智通財經APP了解，這是繼2021年3月 NMPA批準普吉華?用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)后，普吉華?成功拓展適應癥。普吉華?同時也是中國首個且唯一獲批用于RET突變MTC及RET融合陽性TC的選擇性RET抑制劑。

在業內看來，此次獲批不僅表明中國RET突變型MTC患者及RET融合陽性TC患者首次獲得了精準治療方案，也意味著隨著新適應癥的拓展，基石藥業首款獲批產品普吉華?應用患者人群大幅增加，商業化前景更加值得期待。

甲狀腺癌及甲狀腺髓樣癌治療趨向精準化 普吉華?擴展適應癥獲批

針對此次普吉華?擴展適應癥在中國上市申請獲批，基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“我們很高興普吉華?擴展適應癥獲批，為中國RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌患者帶來新的治療選擇。基石藥業始終致力于研發創新藥物，滿足癌癥患者未解決的醫療需求。我們將持續增強管線研發的臨床價值和市場潛力，加速為全球患者帶來更多高品質的新藥。”

2020年9月，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準普吉華?用于治療轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌成人患者，同時普吉華?落地博鰲，成為博鰲樂城首個當月與美國同步落地的全球新藥。

2021年3月，NMPA批準同類首創精準治療藥物普吉華?的上市申請，用于既往接受過含鉑化療的轉染重排(RET)基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者的治療。同時，普吉華?也是我國首個使用樂城真實世界數據輔助審評審批的藥物。

據了解，此次普吉華?拓展適應癥的獲批是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華在RET融合陽性的NSCLC、RET突變型MTC和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。研究顯示，普吉華?耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。

近幾年，TC發病率顯著上升，根據世界衛生組織國際癌癥研究機構(IARC)發布的2020年全球最新癌癥負擔數據顯示，它是2020年中國癌癥新發病例數前十癌癥之一，2020年，中國約有22萬新發病例數，其中女性新發病例數約為17萬，其發病率位居我國城市地區女性所有惡性腫瘤的第4位。

普吉華?ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長高明教授表示，臨床上對MTC治療手段有限，亟待精準靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。“普吉華?在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著普吉華?擴展適應癥在中國的獲批上市，我們期待能夠解決更多甲狀腺癌患者亟待滿足的臨床需求。”

普吉華?應用患者人群大幅增加 商業化前景進一步凸顯

普吉華?是國內首個獲批上市的選擇性RET抑制劑，也是基石藥業首個獲批的產品。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示，普吉華?擴展適應癥的獲批是繼其獲批用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC之后的又一重要里程碑。“我們還將繼續推進普吉華?在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創新療法惠及更多患者。”據悉，基石藥業還在探索RET抑制劑的籃子試驗。所謂“籃子試驗”(basket trial)，即不再按患癌組織來選擇受試患者，而是按照腫瘤的驅動基因來選擇臨床試驗對象，正所謂“異病同治”，“不限癌種”，普吉華?未來的醫療價值和商業潛力可見一斑。

作為基石藥業首款獲批產品，該產品獲批上市即取得不錯的商業化效果。基石藥業2021半年報顯示，普吉華?在上市不到兩個月的時間里就達到了4580萬元的銷售業績。更值得一提的是，第一天上市就在近百家醫院有200多位病人用到了這個救命藥。

據了解，基石藥業已通過與醫療服務提供方、醫院、藥房、保險公司以及醫療界的其他團體合作，擴大藥品的市場輻射范圍，目前已覆蓋130多個城市的400多家醫院。不僅如此，該產品已納入超60個主要省市的商業保險中，包括北京京惠保、成都惠蓉保、蘇州蘇惠保、海南樂城、珠海大愛無疆等，進一步提升產品的可及性。

而此次該產品適應癥進一步拓展，在業內看來，對于基石藥業來講，普吉華?應用患者人群將隨著適應癥的拓展大幅增加，未來將釋放出更大的市場潛力。

實際上，已商業化產品的多適應癥拓展，目前已經成為基石藥業在管線布局中重要的一環。

繼普吉華?之后，同類首創精準治療藥物泰吉華?、全球首個潛在同類最優PD-L1抗體藥物擇捷美?以及國內首個IDH1抑制劑拓舒沃?相繼獲批，基石藥業一年之內已經在中國成功獲批上市四款創新藥，均在不斷拓展產品適應癥。

除了此次獲批的普吉華? 拓展新適應癥外，泰吉華?是中國首個獲批也是全球首款針對PDGFRA外顯子18突變型胃腸道間質瘤(GIST)的精準治療藥物，其用于晚期系統性肥大細胞增生癥的適應癥已在美國獲批;擇捷美? 也正在拓展新的適應癥，不但有望成為全球首個對III期和IV期NSCLC均潛在有效的PD-(L)1單抗，且同時對胃癌、食管癌和淋巴瘤也表現出不錯療效;前不久剛剛獲批上市的拓舒沃? ，適應癥為復發或難治性急性髓系白血病(AML)，該產品多項臨床研究正在開展中，包括用于一線治療AML、攜帶IDH1易感突變的復發難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者(MDS)、晚期膠質瘤、膽管癌等多個適應癥。